Phase 1 results demonstrate that SUL-238, a first-in-class, orally administered, mitochondria-directed drug candidate, is safe and well-tolerated in healthy elderly volunteers, showing a favourable pharmacokinetic profile and high brain penetration. These findings support the advancement of SUL-238 into further clinical development for Alzheimer’s and other neurodegenerative diseases.
土耳其安卡拉/ ACCESS Newswire/ 2025年7月29日 – GEN制药公司（GENIL.IS）是土耳其领先的专业制药公司，日前宣布其第一阶段临床试验取得积极结果。该试验旨在评估首创且新型的口服线粒体靶向候选药物 SUL-238 在健康老年志愿者中的安全性、耐受性以及药代动力学（PK）表现。研究结果已在2025年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC®）上于多伦多公布。
本次第一阶段临床试验为首个人体试验，采用单次口服递增剂量（SAD）设计，随机、双盲、安慰剂对照，共分为三个部分，纳入了共计53名健康老年志愿者。第一部分包括6个剂量组（口服剂量分别为50、100、250、500、1000和2000毫克，n=23）。第二部分中，研究了单剂1000毫克口服剂量在10名健康老年人的药代动力学特征。第二部分B评估了食物的影响，采用随机、单剂2000毫克口服、双处理、双周期交叉设计（n=20）。
试验结果显示，50至2000毫克的单次口服剂量 SUL-238 在受试者中均表现出良好的安全性和耐受性，同时具备良好的药代动力学特征，并能较好地渗透至脑脊液（CSF）。这些结果使得 SUL-238 成为治疗包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的有前景的临床开发候选药物。
未观察到任何不良反应（AEs）限制剂量递增，SUL-238组与安慰剂组的不良事件发生率相当，且所有不良事件均为轻度或中度。平均终末消除半衰期为0.86至3.80小时，达峰时间为0.50至1.39小时。在进食状态下，血浆药物最大浓度（Cmax）和血浆浓度-时间曲线下面积(AUC0-∞) 分别下降了50%和60%。给药后2小时和8小时脑脊液与血浆的浓度比例分别为21.1%（±6.6%）和74.2%（±46.0%）。
GEN董事长 Abidin Gülmüş 表示：
“这些令人鼓舞的首次人体试验结果为我们带来了极大信心，标志着我们在应对阿尔茨海默病潜在生物机制方面迈出了重要一步。”
GEN研发副总裁、医学博士兼博士 Nadir Ulu 补充道：
“在本次第一阶段试验中，SUL-238 展现出优异的安全性和药代动力学特征，结合扎实的临床前数据，使其成为未来临床开发的有力候选药物，有望满足包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病领域亟待解决的临床需求。”
关于 SUL-238
SUL-238 是一种首创的新型小分子药物，其源自冬眠机制，靶向细胞的”能量工厂”–线粒体。该药物通过激活线粒体复合体 I 和 IV 来支持线粒体的生物能量代谢，并已在神经退行性疾病、心血管疾病、肾脏疾病及衰老的啮齿动物模型中显著改善线粒体功能。SUL-238 能穿越血脑屏障，并已在临床前研究和第一阶段试验中完成了广泛的安全性评估。GEN 获得了 Sulfateq BV 授权，可将 SUL-238 应用于神经退行性疾病的治疗开发。
关于 GEN
GEN 成立于1998年，是土耳其领先的专业制药公司，致力于在多个治疗领域开发创新疗法。GEN 拥有符合 GMP 认证标准的生产设施，生产高质量且具市场竞争力的药品，并通过两个专属研发中心及研发投资推动原创药物开发。
关于 Sulfateq
Sulfateq B.V. 是一家位于荷兰的早期生物技术公司，致力于与学术界和工业研究中心开展战略合作，以加速创新药物的开发。该公司开发了一类新型小分子化合物–SUL 系列药物，旨在维持线粒体健康功能。
欲了解更多信息:
www.genilac.com.tr
www.sulfateqbv.com
联系信息
Bulutay Günes
Sr. Head of Corporate Brand
b.gunes@genilac.com
Ali Ketencioglu
Investor Relations Manager
a.ketencioglu@genilac.com
Kees van der Graaf
Sulfateq CEO
info@sulfateqbv.com
SOURCE: GEN İlaç ve Sağlık Ürünleri A.Ş.